Așa cum sunt redactate în prezent, propunerile Comisiei Europene cuprinse în legislația revizuită ar descuraja dezvoltarea a 45 de tratamente pentru boli rare în UE până în 2035, cu impact asupra a 1,5 milioane de pacienți cu boli rare – arată un nou studiu.
Planurile de revizuire a regulamentului UE privind medicamentele orfane riscă să submineze două decenii de progres, arată un nou raport. Analiza, comandată de EFPIA, a fost realizată de Dolon, o companie de consultanță strategică specializată în boli rare.
Regulamentul european privind medicamentele orfane (The European Orphan Medicinal Product Regulation) a fost introdus în 2000 pentru a stimula dezvoltarea de noi medicamente pentru persoanele care trăiesc cu boli rare. A funcționat: numărul de medicamente aprobate de UE pentru boli rare avea o singură cifră în urmă cu două decenii. Până în prezent, au fost aprobate peste 205 noi tratamente pentru bolile orfane.
Noul studiu a analizat impactul potențial asupra inovației al modificărilor propuse de Comisia Europeană în aprilie 2023, care sunt parte a unei revizuiri mai ample a legislației farmaceutice generale. Studiul a constatat că, așa cum sunt redactate în prezent, propunerile ar avea un impact negativ asupra dezvoltării a 45 de produse în Europa, ceea ce corespunde unei scăderi de 12% a inovației. Acest lucru ar putea priva aproximativ 1,5 milioane de pacienți europeni cu boli rare de o nouă opțiune de tratament și ar însemna o scădere suplimentară cu 4,5 miliarde EUR a investițiilor pentru cercetare și dezvoltare în Europa.
Studiul a examinat, de asemenea, efectele în cazul în care ar fi introduse modificări și mai profunde ale stimulentelor existente pentru inovare în cazul medicamentelor orfane, cum ar fi reducerea în continuare a duratei exclusivității pe piața și criterii mai stricte pentru clasificare medicamentelor ca orfane. În acest scenariu, modelarea realizată de Dolon arată că, între 2020 și 2035, ar fi dezvoltate cu până la 135 de produse orfane mai puțin, cu implicații grave pentru pacienți, productivitate și investiții în cercetare.
Aceste rezultate subliniază influența dramatică pe care mediul politic și de reglementare o are asupra inovației și efectul în lanț asupra milioanelor de pacienți. Perturbarea cadrului existent pune în pericol și obiectivul de a construi un ecosistem care să sprijine dezvoltarea medicamentelor inovatoare și angajamentul mai larg de a promova competitivitatea industrială a Europei.
„Politica și legislația Europei privind medicamentele orfane au fost un succes., preprezentând un exemplu foarte bune pentru modul în care combinația potrivită de stimulente și sprijin poate și chiar stimulează dezvoltarea medicamentelor pentru persoanele cu boli rare”, a declarat Nathalie Moll, director general al Federației Europene a Industriilor și Asociațiilor Farmaceutice (EFPIA). „Acest raport cu o metodologie solidă privind impactul modificărilor de reglementare propuse în prezent de Comisie ar trebui să ne tuturor de gândit. Am ajuns prea departe împreună pentru a pune la risc progresele pentru pacienții.”
Citiți raportul complet – click aici